- Tham gia
- 25/11/2012
- Bài viết
- 351
(kenhsinhvien.vn) Nếu sản xuất là biểu hiện của sáng tạo, thì “hũ vàng nơi cuối cầu vồng” có lẽ là khả năng sản xuất thứ duy trì sự sống con người – cơ quan nội tạng.
Trong khi nuôi cấy tế bào đã khả thi trong nhiều năm, điều đến hiện tại vẫn chưa làm được là khả năng thực sự tạo ra được mô có thể trở thành cơ quan nội tạng có chức năng đầy đủ.
Nhưng công nghệ đã tiến bộ đến mức, thông qua kỹ thuật in 3D, các nhà khoa học, và hiện tại là các công ty, có thể tạo lớp tế bào trên máy in sinh học và tạo ra được mô. Mô này sau đó sẽ trở thành các cơ quan con người hoàn chỉnh có thể cấp ghép được.
Làn sóng sản xuất tiếp theo: Nội tạng người.
“Khả năng sản xuất mô người vì nghiên cứu y học và thực hành lâm sàng có tiềm năng tái định hình tương lai của ngành y,” Keith Murphy, CEO tại công ty Organovo, San Diego chuyên thiết kế mô người chức năng, cho biết.
Và nhu cầu thì rất lớn: Cứ mỗi 30 giây một bệnh nhân sẽ chết khi lẽ ra họ có thể được cứu sống với mô thay thế.
“Khả năng phân phối mô người cho cấy ghép có thể giúp chúng ta tác động đến thậm chí nhiều bệnh nhân hơn, hy vọng là một ngày nào đó sẽ có cả những người đang trong danh sách chờ cấp ghép nội tạng,” Murphy cho biết.
Nền tảng in sinh học NovoGen của Organovo sản sinh ra các khối kiến thiết đa bào dùng để xây dựng mô cơ quan nội tạng.
Vậy làm thế nào các nhà khoa học phát hiện ra họ có thể sản xuất mô sống? Một trong những khám phá đầu tiên là của Doris Taylor, giám đốc Trung tâm Phục hồi Tim mạch của Đại học Minnesota. Năm 2008, nhóm nghiên cứu của Taylor đã có thể bóc lớp vỏ tế bào của cơ quan nội tạng, để lại một “giàn khung” đã loại bỏ tế bào. Những cơ quan như tim, thận, tuỵ, phổi và gan sau đó có thể được nuôi lại với các tế bào tái tạo giàn khung thành một cơ quan nội tạng có chức năng, khi được cung cấp máu và khí oxi.
Việc chuyển từ phòng thí nghiệm đến thương mại hoá công nghệ loại bỏ tế bào này đạt được khi công ty Miromatrix Medical của Eden Prairie, Minn. nhận được giấy phép công nghệ toàn cầu độc quyền với Đại học Minnesota dựa trên nghiên cứu của Taylor và đi vào hoạt động năm 2010.
Khi quyết định sẽ đưa ra thị trường thứ gì đầu tiên, Robert Cohen, CEO của Miromatrix, giải thích rằng quyết định tạo ra Miromatrix Biomesh, một mạng lưới sinh học có nguồn gốc từ tim, liên quan đến cả quy mô của thị trường tiềm năng (2 triệu đô và hơn thế) cũng như sự sẵn lòng sử dụng sản phẩm mới và được cải tiến của các bác sĩ lâm sàng.
“Chúng tôi cũng tính đến lợi ích của các cổ động tham gia nhanh chóng vào thị trường thương mại nhờ vào lộ trình đánh giá 510(k) của FDA,” Cohen nói. Sản phẩm được dự kiến ra mắt trong vòng 2 năm tới.
Cohen cũng cho biết việc sản xuất dễ dàng là rất quan trọng. Công ty đã xây dựng nhà máy riêng để sản xuất sản phẩm.
“Chúng tôi tin rằng công nghệ của mình rồi sẽ cho phép thay thế toàn bộ các cơ quan nội tạng có được từ người hiến và loại bỏ tế bào của họ, cũng như được cấy ghép như một mạng lưới sinh học hoặc tái tạo tế bào từ người nhận hay dòng tế bào tương thích,” Cohen nói.
Thị trường tiềm năng
Y học tái tạo là tên của quá trình tạo ra các mô chức năng sống để phục hồi và thay thế chức năng của mô hoặc cơ quan nội tạng do tổn hại hoặc dị tật bẩm sinh – và thị trường tiềm năng là rất lớn.
“Chỉ riêng ở Mỹ, khi kết hợp với thực hành lâm sàng, liệu pháp tái tạo có thể tiết kiệm 250 triệu đô mỗi năm,” Gil Van Bokkelen, CEO của Athersys, phát biểu tại hội thảo Biotech Showcase năm 2012. Công ty của ông có trụ sở tại Cleveland, Ohio, đang phát triển một sản phẩm tế bào gốc để điều trị nhiều loại bệnh và tình trạng khác nhau trong lĩnh vực bệnh tim mạch, bệnh thần kinh, viêm và miễn dịch.
Khả năng tồn tại của thị trường này không thể không được chú ý bởi các công ty lớn về thiết bị dược phẩm và y khoa. Johnson & Johnson (IW 500/19) đã đầu tư tiền vào Miromatrix để hỗ trợ phát triển sản phẩm, và Pfizer (IW 500/17) đã cộng tác với Athersys về sản phẩm tế bào gốc của họ.
Việc sản xuất sản phẩm dựa trên phương pháp loại bỏ tế bào đòi hỏi một công nghệ đột phá. Organovo đã khám phá ra công nghệ ấy. Công ty này có thể sản xuất các mô chức năng bằng cách sử dụng công nghệ in sinh học 3D.
Chúng hoạt động như sau: Khi mô đích được nhận dạng, bước đầu tiên là phát triển giao thức xử lý sinh học đòi hỏi sản sinh các khối kiến thiết đa bào – còn được gọi là mực sinh học – từ những tế bào được dùng để tạo mô đích. Các khối kiến thiết mực sinh học này sau đó được phân phát từ máy in sinh học, sử dụng phương pháp từng lớp được điều chỉnh cho đầu ra đích. Các thành phần hydrogel trơ sinh học có thể được dùng như giá đỡ, vì các mô được tạo ra theo chiều dọc để có được không gian ba chiều, hoặc như một chất độn để tạo ra các đường dẫn hay không gian trống trong các mô để mô phỏng các đặc tính của mô tự nhiên.
“Với các mô gan được in 3D sinh học của Organovo, chúng tôi đã chứng minh khả năng in sinh học để tạo ra mô chức năng bản sao sinh học của con người tốt hơn những gì đã có trước đây,” Murphy phát biểu trong hội nghị Sinh học Thực nghiệm tháng 4/2013. “Không chỉ các mô này có thể là bước đầu hướng đến một lá gan 3D lớn hơn – các thí nghiệm với những mẫu vật này đã có tiềm năng thay đổi cục diện cho nghiên cứu y học.”
Lần đầu Organovo phát hành mô sống với mục đích sử dụng trong phân khúc in-vitro phục vụ tìm ra dược phẩm và nghiên cứu y học là mẫu gan được ra mắt năm 2014, Murphy nói với InsudtryWeek. “Chúng tôi dự kiến sẽ thường xuyên có thêm các mẫu mô khác dựa trên ưu tiên chiến lược hoàn thành theo phân khúc của mình,” ông nói.
Organono cho biết còn quá sớm để dự đoán khi nào có thể thấy được liệu pháp kỹ thuật mô đầu tiên, vì khoa học và khám phá quan trọng vẫn còn đang phát triển liệu pháp mô, đảm bảo tính an toàn và hiệu quả thông qua những cuộc thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát và có được sự cho phép của pháp luật với vai trò là một thiết bị y tế.
“Ngày nay, có khả năng liệu pháp mô bổ sung ra mắt dưới dạng ống, miếng dán hoặc khối tế bào,” Murphy nói. “Các mô thay thế lớn hơn vẫn còn là mục tiêu trong tương lai. Tuy nhiên, cái nhìn trực quan có được thông qua sự phát triển của liệu pháp mô bổ sung có thể phục vụ với vai trò là kim chỉ nam cho sự phát triển chung cuộc của việc thay thế cơ quan nội tạng chức năng.”
Về quy trình sản xuất, Murphy cho biết Organovo đang trong giai đoạn đầu định nghĩa chiến lược ngành của nó và không bị giới hạn bởi bất kỳ phương pháp tiếp cận nào.
“Một số hạn chế nhất định, như việc sản phẩm mô dễ hỏng và đòi hỏi xử lý đặc biệt, cần được bao hàm trong quyết định sản xuất của chúng tôi,” ông nói.
Organovo dự kiến xây dựng mô cho phân khúc in-vitro trong các cơ sở của riêng mình nhằm phân phối sử dụng hệ thống sẵn có tại chỗ để xử lý các sản phẩm y tế và khoa học đời sống thuộc loại này.
Hợp tác đẩy nhanh tiến độ đưa ra thị trường
“Công nghệ độc quyền của chúng tôi thu hút sự quan tâm lớn từ nhiều chuyên gia y học tái tạo của các trường đại học hàng đầu,” Murphy giải thích. “Nhiều người trong số đó đang làm việc với công nghệ này từ lúc xuất bản bài báo trên tạp chí lần đầu tiên mô tả phát minh và giá trị của nó. Thay vì tái phát minh bánh xe, chúng tôi đã chọn làm việc với các chuyên gia giỏi nhất trên cơ sở từng sản phẩm một, chứ không phải hoàn thiện tất cả quá trình phát triển sản phẩm trong nội bộ hoàn toàn.”
Không thiếu các nghiên cứu sẵn có. Tại Viện Y học Tái tạo Wake Forest ở mạn Bắc Carolina, tiến sĩ Anthony Atala đã tạo ra bàng quang cho 7 bệnh nhân và chúng vẫn còn hoạt động. Các kỹ sư tại Đại học Cornell đã sử dụng kỹ thuật in 3D để tạo nên vành tai người. Và các nghiên cứu sẽ tiếp tục trên khắp thế giới bằng cách sử dụng in sinh học để phát triển các cơ quan nội tạng khác.
“Việc quyết định sản xuất cái gì và khi nào lại là một vấn đề phức tạp khác trong lĩnh vực mới này. Vì công nghệ của chúng tôi khá mới, trái ngược với công nghệ đã có từ lâu và có đặc điểm tốt, chúng tôi tốn thời gian đáng kể vào việc đánh giá xác suất thành công với các đối tác tiềm năng của mình nhằm đảm bảo đủ tự tin vào khả năng của công nghệ này và các tiến bộ chúng mang lại, và chúng tôi có lịch sử rủi ro ngắn gọn và được hiểu rõ được chia sẻ bởi các đối tác,” Murphy nói.
Nhưng hy vọng thì có nhiều trong lĩnh vực này. Miromatrix chỉ ra rằng 28,000 người chết mỗi năm vì bệnh gan mãn tính. Mỗi năm có 17,000 người đợi 6,500 lá gan. “Chúng ta có thể thay đổi điều đó,” công ty cho hay.
Trong khi nuôi cấy tế bào đã khả thi trong nhiều năm, điều đến hiện tại vẫn chưa làm được là khả năng thực sự tạo ra được mô có thể trở thành cơ quan nội tạng có chức năng đầy đủ.
Nhưng công nghệ đã tiến bộ đến mức, thông qua kỹ thuật in 3D, các nhà khoa học, và hiện tại là các công ty, có thể tạo lớp tế bào trên máy in sinh học và tạo ra được mô. Mô này sau đó sẽ trở thành các cơ quan con người hoàn chỉnh có thể cấp ghép được.
Làn sóng sản xuất tiếp theo: Nội tạng người.
“Khả năng sản xuất mô người vì nghiên cứu y học và thực hành lâm sàng có tiềm năng tái định hình tương lai của ngành y,” Keith Murphy, CEO tại công ty Organovo, San Diego chuyên thiết kế mô người chức năng, cho biết.
Và nhu cầu thì rất lớn: Cứ mỗi 30 giây một bệnh nhân sẽ chết khi lẽ ra họ có thể được cứu sống với mô thay thế.
“Khả năng phân phối mô người cho cấy ghép có thể giúp chúng ta tác động đến thậm chí nhiều bệnh nhân hơn, hy vọng là một ngày nào đó sẽ có cả những người đang trong danh sách chờ cấp ghép nội tạng,” Murphy cho biết.
Nền tảng in sinh học NovoGen của Organovo sản sinh ra các khối kiến thiết đa bào dùng để xây dựng mô cơ quan nội tạng.
Vậy làm thế nào các nhà khoa học phát hiện ra họ có thể sản xuất mô sống? Một trong những khám phá đầu tiên là của Doris Taylor, giám đốc Trung tâm Phục hồi Tim mạch của Đại học Minnesota. Năm 2008, nhóm nghiên cứu của Taylor đã có thể bóc lớp vỏ tế bào của cơ quan nội tạng, để lại một “giàn khung” đã loại bỏ tế bào. Những cơ quan như tim, thận, tuỵ, phổi và gan sau đó có thể được nuôi lại với các tế bào tái tạo giàn khung thành một cơ quan nội tạng có chức năng, khi được cung cấp máu và khí oxi.
Việc chuyển từ phòng thí nghiệm đến thương mại hoá công nghệ loại bỏ tế bào này đạt được khi công ty Miromatrix Medical của Eden Prairie, Minn. nhận được giấy phép công nghệ toàn cầu độc quyền với Đại học Minnesota dựa trên nghiên cứu của Taylor và đi vào hoạt động năm 2010.
Khi quyết định sẽ đưa ra thị trường thứ gì đầu tiên, Robert Cohen, CEO của Miromatrix, giải thích rằng quyết định tạo ra Miromatrix Biomesh, một mạng lưới sinh học có nguồn gốc từ tim, liên quan đến cả quy mô của thị trường tiềm năng (2 triệu đô và hơn thế) cũng như sự sẵn lòng sử dụng sản phẩm mới và được cải tiến của các bác sĩ lâm sàng.
“Chúng tôi cũng tính đến lợi ích của các cổ động tham gia nhanh chóng vào thị trường thương mại nhờ vào lộ trình đánh giá 510(k) của FDA,” Cohen nói. Sản phẩm được dự kiến ra mắt trong vòng 2 năm tới.
Cohen cũng cho biết việc sản xuất dễ dàng là rất quan trọng. Công ty đã xây dựng nhà máy riêng để sản xuất sản phẩm.
“Chúng tôi tin rằng công nghệ của mình rồi sẽ cho phép thay thế toàn bộ các cơ quan nội tạng có được từ người hiến và loại bỏ tế bào của họ, cũng như được cấy ghép như một mạng lưới sinh học hoặc tái tạo tế bào từ người nhận hay dòng tế bào tương thích,” Cohen nói.
Thị trường tiềm năng
Y học tái tạo là tên của quá trình tạo ra các mô chức năng sống để phục hồi và thay thế chức năng của mô hoặc cơ quan nội tạng do tổn hại hoặc dị tật bẩm sinh – và thị trường tiềm năng là rất lớn.
“Chỉ riêng ở Mỹ, khi kết hợp với thực hành lâm sàng, liệu pháp tái tạo có thể tiết kiệm 250 triệu đô mỗi năm,” Gil Van Bokkelen, CEO của Athersys, phát biểu tại hội thảo Biotech Showcase năm 2012. Công ty của ông có trụ sở tại Cleveland, Ohio, đang phát triển một sản phẩm tế bào gốc để điều trị nhiều loại bệnh và tình trạng khác nhau trong lĩnh vực bệnh tim mạch, bệnh thần kinh, viêm và miễn dịch.
Khả năng tồn tại của thị trường này không thể không được chú ý bởi các công ty lớn về thiết bị dược phẩm và y khoa. Johnson & Johnson (IW 500/19) đã đầu tư tiền vào Miromatrix để hỗ trợ phát triển sản phẩm, và Pfizer (IW 500/17) đã cộng tác với Athersys về sản phẩm tế bào gốc của họ.
Việc sản xuất sản phẩm dựa trên phương pháp loại bỏ tế bào đòi hỏi một công nghệ đột phá. Organovo đã khám phá ra công nghệ ấy. Công ty này có thể sản xuất các mô chức năng bằng cách sử dụng công nghệ in sinh học 3D.
Chúng hoạt động như sau: Khi mô đích được nhận dạng, bước đầu tiên là phát triển giao thức xử lý sinh học đòi hỏi sản sinh các khối kiến thiết đa bào – còn được gọi là mực sinh học – từ những tế bào được dùng để tạo mô đích. Các khối kiến thiết mực sinh học này sau đó được phân phát từ máy in sinh học, sử dụng phương pháp từng lớp được điều chỉnh cho đầu ra đích. Các thành phần hydrogel trơ sinh học có thể được dùng như giá đỡ, vì các mô được tạo ra theo chiều dọc để có được không gian ba chiều, hoặc như một chất độn để tạo ra các đường dẫn hay không gian trống trong các mô để mô phỏng các đặc tính của mô tự nhiên.
“Với các mô gan được in 3D sinh học của Organovo, chúng tôi đã chứng minh khả năng in sinh học để tạo ra mô chức năng bản sao sinh học của con người tốt hơn những gì đã có trước đây,” Murphy phát biểu trong hội nghị Sinh học Thực nghiệm tháng 4/2013. “Không chỉ các mô này có thể là bước đầu hướng đến một lá gan 3D lớn hơn – các thí nghiệm với những mẫu vật này đã có tiềm năng thay đổi cục diện cho nghiên cứu y học.”
Lần đầu Organovo phát hành mô sống với mục đích sử dụng trong phân khúc in-vitro phục vụ tìm ra dược phẩm và nghiên cứu y học là mẫu gan được ra mắt năm 2014, Murphy nói với InsudtryWeek. “Chúng tôi dự kiến sẽ thường xuyên có thêm các mẫu mô khác dựa trên ưu tiên chiến lược hoàn thành theo phân khúc của mình,” ông nói.
Organono cho biết còn quá sớm để dự đoán khi nào có thể thấy được liệu pháp kỹ thuật mô đầu tiên, vì khoa học và khám phá quan trọng vẫn còn đang phát triển liệu pháp mô, đảm bảo tính an toàn và hiệu quả thông qua những cuộc thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát và có được sự cho phép của pháp luật với vai trò là một thiết bị y tế.
“Ngày nay, có khả năng liệu pháp mô bổ sung ra mắt dưới dạng ống, miếng dán hoặc khối tế bào,” Murphy nói. “Các mô thay thế lớn hơn vẫn còn là mục tiêu trong tương lai. Tuy nhiên, cái nhìn trực quan có được thông qua sự phát triển của liệu pháp mô bổ sung có thể phục vụ với vai trò là kim chỉ nam cho sự phát triển chung cuộc của việc thay thế cơ quan nội tạng chức năng.”
Về quy trình sản xuất, Murphy cho biết Organovo đang trong giai đoạn đầu định nghĩa chiến lược ngành của nó và không bị giới hạn bởi bất kỳ phương pháp tiếp cận nào.
“Một số hạn chế nhất định, như việc sản phẩm mô dễ hỏng và đòi hỏi xử lý đặc biệt, cần được bao hàm trong quyết định sản xuất của chúng tôi,” ông nói.
Organovo dự kiến xây dựng mô cho phân khúc in-vitro trong các cơ sở của riêng mình nhằm phân phối sử dụng hệ thống sẵn có tại chỗ để xử lý các sản phẩm y tế và khoa học đời sống thuộc loại này.
Hợp tác đẩy nhanh tiến độ đưa ra thị trường
“Công nghệ độc quyền của chúng tôi thu hút sự quan tâm lớn từ nhiều chuyên gia y học tái tạo của các trường đại học hàng đầu,” Murphy giải thích. “Nhiều người trong số đó đang làm việc với công nghệ này từ lúc xuất bản bài báo trên tạp chí lần đầu tiên mô tả phát minh và giá trị của nó. Thay vì tái phát minh bánh xe, chúng tôi đã chọn làm việc với các chuyên gia giỏi nhất trên cơ sở từng sản phẩm một, chứ không phải hoàn thiện tất cả quá trình phát triển sản phẩm trong nội bộ hoàn toàn.”
Không thiếu các nghiên cứu sẵn có. Tại Viện Y học Tái tạo Wake Forest ở mạn Bắc Carolina, tiến sĩ Anthony Atala đã tạo ra bàng quang cho 7 bệnh nhân và chúng vẫn còn hoạt động. Các kỹ sư tại Đại học Cornell đã sử dụng kỹ thuật in 3D để tạo nên vành tai người. Và các nghiên cứu sẽ tiếp tục trên khắp thế giới bằng cách sử dụng in sinh học để phát triển các cơ quan nội tạng khác.
“Việc quyết định sản xuất cái gì và khi nào lại là một vấn đề phức tạp khác trong lĩnh vực mới này. Vì công nghệ của chúng tôi khá mới, trái ngược với công nghệ đã có từ lâu và có đặc điểm tốt, chúng tôi tốn thời gian đáng kể vào việc đánh giá xác suất thành công với các đối tác tiềm năng của mình nhằm đảm bảo đủ tự tin vào khả năng của công nghệ này và các tiến bộ chúng mang lại, và chúng tôi có lịch sử rủi ro ngắn gọn và được hiểu rõ được chia sẻ bởi các đối tác,” Murphy nói.
Nhưng hy vọng thì có nhiều trong lĩnh vực này. Miromatrix chỉ ra rằng 28,000 người chết mỗi năm vì bệnh gan mãn tính. Mỗi năm có 17,000 người đợi 6,500 lá gan. “Chúng ta có thể thay đổi điều đó,” công ty cho hay.
Dịch bởi Kenhsinhvien.vn
(Theo Industry Week)
(Theo Industry Week)
